6 月以來，五家晶泰科技（“QuantumPharm”，2228.HK）合作企業(yè)——萊芒生物、劑泰醫(yī)藥、希格生科、默達(dá)生物、溪礫科技，分別宣布IND 等管線里程碑或高額融資進(jìn)展，由晶泰科技平臺(tái)發(fā)現(xiàn)的小分子管線全面邁向臨床階段，AI 制藥的創(chuàng)新能力不斷獲得驗(yàn)證。晶泰科技量子物理、人工智能（AI）、 機(jī)器人驅(qū)動(dòng)的藥物研發(fā)平臺(tái)不僅服務(wù)于輝瑞、禮來等全球大型藥企，也在助力前沿生物科技公司加速取得管線突破。由這一平臺(tái)發(fā)現(xiàn)、設(shè)計(jì)的創(chuàng)新藥分子正陸續(xù)通過審批向臨床轉(zhuǎn)化，加速為患者帶來更加優(yōu)質(zhì)高效的用藥選擇。

其中，AI+ 免疫代謝重編程生物醫(yī)藥公司萊芒生物（Leman Biotech）宣布完成 共計(jì) 5000 萬元融資，其代謝增強(qiáng)型超低劑量 CAR-T 細(xì)胞治療藥物已助 20 多位成人及兒童患者出院，將加速推進(jìn)新藥研究申請(qǐng)（IND）申報(bào)和在成人實(shí)體瘤、兒童白血病治療方面的臨床試驗(yàn)； AI 驅(qū)動(dòng)精準(zhǔn)靶向藥物遞送和藥物發(fā)現(xiàn)企業(yè)劑泰醫(yī)藥（METiS Pharmaceutical）宣布完成 1 億美元的 C 輪融資，用于 AI+ 藥物遞送平臺(tái)建設(shè)和自研管線的發(fā)展, 其一款小分子藥物已進(jìn)入三期臨床試驗(yàn)，mRNA 免疫治療管線也預(yù)計(jì)今年進(jìn)入臨床；基于類器官疾病模型 +AI 的癌癥創(chuàng)新靶向藥研發(fā)公司希格生科（Signet Therapeutics）宣布，其與晶泰科技合作發(fā)現(xiàn)的彌漫性胃癌靶向藥獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的 IND 批件，即將開展臨床試驗(yàn)；專注于自身免疫疾病及代謝疾病藥物研發(fā)的創(chuàng)新藥公司默達(dá)生物（META Pharmaceuticals ）宣布，其與晶泰科技共同開發(fā)的一款針對(duì)原發(fā)性高草酸尿癥的小分子藥物獲得 FDA 兒科罕見疾病資格認(rèn)定，并計(jì)劃于 2025 年上半年在澳大利亞開展一期臨床健康受試者安全評(píng)估；AI 賦能靶向 RNA 小分子藥物研發(fā)公司溪礫科技（ReviR Therapeutics）近日宣布完成 3000 萬美元 A 輪融資，將持續(xù)推進(jìn)與晶泰科技合作項(xiàng)目在內(nèi)的多個(gè)神經(jīng)系統(tǒng)疾病相關(guān)管線臨床前和臨床階段的開發(fā)，并進(jìn)一步建設(shè)其 AI 藥物研發(fā)平臺(tái)。

晶泰科技致力于打造 AI 與機(jī)器人賦能的高效研發(fā)平臺(tái)，與合作伙伴攜手，聚焦熱點(diǎn)、難點(diǎn)問題與尚未滿足的臨床需求，發(fā)現(xiàn)和開發(fā)具有競爭力與巨大價(jià)值潛力的創(chuàng)新藥分子。晶泰科技目前已服務(wù)于300 多家生物醫(yī)藥企業(yè)及科研機(jī)構(gòu)。隨著平臺(tái)在分子設(shè)計(jì)與合成實(shí)驗(yàn)中不斷積累高精度研發(fā)數(shù)據(jù)，其藥物從頭設(shè)計(jì)、自動(dòng)化化學(xué)合成與分析的能力持續(xù)提升，為提高生物醫(yī)藥的研發(fā)創(chuàng)新性、效率、回報(bào)率奠定堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)，加速科研成果向管線資產(chǎn)的轉(zhuǎn)化。

● 萊芒生物：已助20多位腫瘤患者緩解并出院，融資5000萬加速推進(jìn)超低劑量代謝增強(qiáng)型CAR-T的臨床轉(zhuǎn)化

2024 年 6 月 18 日，萊芒生物宣布完成天使+和天使++兩輪共 5000 萬元的新增融資。至此，萊芒生物已經(jīng)累計(jì)獲得約 1.5 億元的融資和項(xiàng)目資助。新增融資將主要用于其代謝增強(qiáng)型 CAR-T 細(xì)胞治療藥物的 IND 申報(bào)，加速推進(jìn)其實(shí)體瘤治療向臨床轉(zhuǎn)化。

萊芒生物在晶泰科技的技術(shù)支持下，打造了代謝重編程生物大分子藥物、抗耗竭細(xì)胞治療藥物、超級(jí)因子藥物三大核心藥物研發(fā)管線，并建立了具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的生物大分子藥物和新型免疫治療細(xì)胞藥物的發(fā)現(xiàn)、研發(fā)和生產(chǎn)技術(shù)平臺(tái)。兩家公司聯(lián)合開發(fā)的 AI 超級(jí)因子研發(fā)平臺(tái) MetaAI-10 于 23 年實(shí)現(xiàn)里程碑突破，獲得了數(shù)千個(gè)超高親和力的免疫代謝調(diào)節(jié)因子（生物大分子）并申請(qǐng)專利，部分超級(jí)因子突變體與其天然受體的親和力比同時(shí)期在 Science 上獲得報(bào)道的斯坦福大學(xué)同類超級(jí)因子高出數(shù)百倍以上，有望成為新一代生物活性特異性更高、副作用更低、療效更好的免疫治療藥物。

萊芒生物在 2024 年美國基因與細(xì)胞療法學(xué)會(huì)（ASGCT）年會(huì)

分享其代謝增強(qiáng)型免疫新療法的 IIT 臨床進(jìn)展，

當(dāng)時(shí)已完成給藥的 18 位病人均在給藥三個(gè)月內(nèi)

開始響應(yīng)并獲得持續(xù)療效，CR（完全緩解）率為100%

萊芒生物管線中進(jìn)展最快的代謝增強(qiáng)型 CD19 CAR-T 細(xì)胞療法正在中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院、浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院開展研究者發(fā)起臨床（IIT）研究，已有 20 余例復(fù)發(fā)難治性白血病/淋巴瘤成人患者在治療后獲得完全緩解（CR）并出院。同時(shí)，該療法針對(duì)兒童復(fù)發(fā)或難治性 CD19 陽性 B 細(xì)胞血液系統(tǒng)惡性腫瘤的 IIT 也已在浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院啟動(dòng)，首位患兒已成功獲得CR并于近日出院。這一成果是萊芒生物在兒童惡性血液腫瘤臨床研究中的重要進(jìn)展，給更多相關(guān)的兒童惡性血液腫瘤患者帶來了新的治療選擇和希望。（目前該臨床研究仍在免費(fèi)招募患者，詳情請(qǐng)查詢 “萊芒生物” 公眾號(hào)文章。）

值得注意的是，這一治療可將藥物劑量降低至現(xiàn)有商業(yè)化 CAR-T 的 1%，從而極大地縮短藥物的生產(chǎn)周期，顯著降低 CAR-T 治療成本，且副作用相對(duì)更小，尚未明顯觀察到細(xì)胞因子風(fēng)暴等現(xiàn)有 CAR-T 治療的常見副作用。未來有望使原本 “天價(jià)” 的細(xì)胞治療藥物價(jià)格大幅度降低，為萊芒生物的代謝增強(qiáng)型  CD19 CAR-T 日后納入國家醫(yī)保目錄提供了可能。

● 劑泰醫(yī)藥：累計(jì)完成3億美金融資，以AI驅(qū)動(dòng)的藥物遞送平臺(tái)，推進(jìn)小分子與核酸藥物的三期與一期臨床

2024 年 6 月 21 日，劑泰醫(yī)藥宣布完成 1 億美元 C 輪融資，累計(jì)融資額達(dá)到近 3 億美元。本輪融資將用于繼續(xù)推進(jìn) AI+ 藥物遞送平臺(tái)建設(shè)和其自研管線的發(fā)展，助力劑泰醫(yī)藥在藥物遞送領(lǐng)域持續(xù)創(chuàng)新。

劑泰醫(yī)藥由晶泰科技孵化，美國工程院院士陳紅敏、MIT 頂尖科學(xué)家賴才達(dá)博士、王文首博士共同創(chuàng)立。公司利用人工智能驅(qū)動(dòng)精準(zhǔn)靶向藥物遞送和藥物發(fā)現(xiàn)，致力于研發(fā)創(chuàng)新納米材料，并為患者開發(fā)更有效的治療藥物。

劑泰醫(yī)藥已自主研發(fā)了三大 AI+ 核心技術(shù)平臺(tái)：AI 驅(qū)動(dòng)核酸遞送系統(tǒng)設(shè)計(jì)平臺(tái)（AiLNP）、AI 驅(qū)動(dòng) mRNA 序列設(shè)計(jì)平臺(tái)（AiRNA）、AI 驅(qū)動(dòng)小分子制劑設(shè)計(jì)平臺(tái)（AiTEM），并打造了一條專屬劑泰醫(yī)藥的干濕實(shí)驗(yàn)深度結(jié)合的技術(shù)路線，以此實(shí)現(xiàn)了高效的藥物遞送和藥物發(fā)現(xiàn)。

基于 AI 藥物遞送平臺(tái)，劑泰醫(yī)藥在肝靶向領(lǐng)域已達(dá)到了 best-in-class ，遞送效率超越行業(yè)TOP 20 倍以上。在肺靶向等領(lǐng)域, 對(duì)標(biāo)海外頂尖藥企也都達(dá)到數(shù)量級(jí)的藥效提升。此外，劑泰醫(yī)藥還開創(chuàng)了全身肌肉、腦、免疫器官、腫瘤的靶向遞送技術(shù), 成功帶領(lǐng)世界攻克多器官和組織靶向的 “卡脖子” 難題, 為腫瘤、代謝疾病、自體免疫疾病和神經(jīng)老化疾病等領(lǐng)域帶來核酸基因藥物的成藥機(jī)會(huì)。

依托自主研發(fā)的技術(shù)平臺(tái)，劑泰醫(yī)藥搭建了數(shù)條研發(fā)管線，重點(diǎn)針對(duì)腫瘤、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病及肝病等疾病領(lǐng)域，涵蓋小分子藥物和以 mRNA 為主的核酸藥物。目前進(jìn)展最快的小分子管線已于 2023 年 6 月順利開展三期臨床試驗(yàn)，mRNA 免疫治療管線預(yù)計(jì)也將于今年進(jìn)入臨床。除自主研發(fā)外，劑泰醫(yī)藥還積極尋求對(duì)外合作，以 “自主研發(fā)+共同開發(fā)” 的雙輪驅(qū)動(dòng)模式推動(dòng)企業(yè)發(fā)展，獲得行業(yè)的廣泛認(rèn)可。

● 希格生科：與晶泰科技合作的AI+類器官研發(fā)藥物獲FDA IND，彌漫性胃癌迎來靶向藥臨床

2024 年 6 月 26 日，希格生科宣布其自主研發(fā)的用于治療彌漫性胃癌的靶向藥管線提前獲得美國 FDA 的 IND 批件。

希格生科基于類器官疾病模型，致力于識(shí)別新的靶點(diǎn)和開發(fā)針對(duì)癌癥的有效療法。他們基于彌漫性胃癌發(fā)現(xiàn)全新的有力靶點(diǎn)，并與晶泰科技合作，開發(fā)了獲得 FDA IND 的彌漫性胃癌靶向藥，同時(shí)也是整合類器官疾病模型 +AI 研發(fā)的創(chuàng)新靶向藥 sigx1094，有望填補(bǔ)彌漫性胃癌在全球尚無有效藥物的市場空白。

在 signx1094 的藥物發(fā)現(xiàn)與設(shè)計(jì)中，希格生科與晶泰科技深度合作，針對(duì)希格生科選擇的創(chuàng)新靶點(diǎn)，僅用 6 個(gè)多月就設(shè)計(jì)出具有全新分子骨架、綜合成藥性優(yōu)質(zhì)的臨床前候選化合物（PCC），極大地提高了研發(fā)效率；在藥效評(píng)價(jià)中，希格生科利用其建立的基于病人基因組學(xué)特征的類器官平臺(tái)，可以更好地篩選出接近病人真實(shí)反應(yīng)的分子，從而大大提高臨床試驗(yàn)成功的潛在可能。從新靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到 IND 獲批，希格生科僅用了三年多的時(shí)間。同時(shí)，希格生科與晶泰科技有多個(gè)創(chuàng)新癌癥靶向藥研發(fā)項(xiàng)目正在進(jìn)行中。

至此，希格生科正式邁入臨床階段，并即將開展其彌漫性胃癌靶向藥的一期臨床試驗(yàn)。此外，sigx1094 臨床前的藥效表征其還在對(duì)卵巢癌，三陰性乳腺癌以及胰腺癌等惡性轉(zhuǎn)移性癌癥的治療中，以及在與化療或 KRAS 突變、EGFR 突變的靶向藥聯(lián)用中展現(xiàn)出非常好的治療效果，有潛力在更多治療領(lǐng)域發(fā)揮作用。

● 默達(dá)生物：晶泰科技合作在研新藥獲FDA兒科罕見疾病資格認(rèn)定，小分子原發(fā)性高草酸尿癥管線有望加速獲批

2024 年 8 月 5 日，默達(dá)生物宣布，F(xiàn)DA 已授予其在研新藥META-001-PH兒科罕見疾病資格認(rèn)定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用于治療原發(fā)性高草酸尿癥（Primary Hyperoxaluria, PH），一種罕見且嚴(yán)重危害生命的遺傳性疾病。獲得罕見兒科疾病的認(rèn)定將極大地促進(jìn)META-001-PH的臨床開發(fā)。

默達(dá)生物成立于2021年，基于前沿的新興生物學(xué)理論，通過調(diào)節(jié)細(xì)胞新陳代謝的活力實(shí)現(xiàn)對(duì)免疫系統(tǒng)功能及其他生理系統(tǒng)功能的有效調(diào)節(jié)，開發(fā)更安全有效的自免疫疾病及代謝疾病治療手段，聚焦first-in-class新藥的研發(fā)。

META-001-PH 是默達(dá)生物與晶泰科技合作開發(fā)的一款針對(duì)原發(fā)性高草酸尿癥的小分子藥物。該款新型分?從初始?架篩選到臨床前候選化合物的提名階段，均與晶泰科技的 AI 藥物研發(fā)團(tuán)隊(duì)合作完成。晶泰科技還負(fù)責(zé)相關(guān)系列的化學(xué)合成?作。臨床前動(dòng)物疾病模型實(shí)驗(yàn)顯示，META-001-PH 能顯著降低尿液草酸鹽排泄高達(dá) 80%。對(duì)比現(xiàn)有治療方案長效表現(xiàn)的不足，每日口服的 META-001-PH 可以持續(xù)將草酸鹽維持在正常水平，顯示出長期控制患者腎結(jié)石形成的潛力，成為目前在研藥物中最有希望控制該疾病的療法。在臨床前動(dòng)物模型中，META-001-PH 也展現(xiàn)了良好的耐受性及安全性，目前正進(jìn)行臨床申報(bào)毒理實(shí)驗(yàn)，并計(jì)劃于 2025 年上半年在澳洲開展臨床I期健康受試者安全評(píng)估。

未來，META-001-PH 在兒科罕見疾病新藥上市申請(qǐng)（NDA）或生物藥上市許可申請(qǐng)（BLA）獲批后將有資格獲得優(yōu)先審查券（PRV）。PRV 能將審評(píng)時(shí)間縮短 4-6 個(gè)月，不僅可用于后續(xù)任何產(chǎn)品的上市申請(qǐng)，也可以出售給第三方，近年來轉(zhuǎn)讓均價(jià)超過 1 億美元。

2024 年 7 月 26 日，溪礫科技（ReviR）宣布完成 3000 萬美元 A 輪融資，用于進(jìn)一步建設(shè) ReviR 自主開發(fā)的 AI 藥物研發(fā)平臺(tái) VoyageR，并結(jié)合 AI 技術(shù)與 ReviR 團(tuán)隊(duì)豐富的藥物研發(fā)經(jīng)驗(yàn)，持續(xù)推進(jìn)已有的亨廷頓舞蹈癥（HD）管線以及包括腓骨肌萎縮癥（CMT）、肌萎縮側(cè)索硬化（漸凍癥，ALS）等多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病相關(guān)管線臨床前和臨床階段的開發(fā)。

ReviR 是一家結(jié)合 AI 技術(shù)進(jìn)行靶向 RNA 小分子藥物研發(fā)的生物科技公司，針對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病、癌癥和其他罕見遺傳性疾病進(jìn)行創(chuàng)新藥物研發(fā)。ReviR 開發(fā)的 “可口服的基因療法” 一方面能夠調(diào)控基因表達(dá)，適用于廣泛的遺傳性疾病領(lǐng)域；另一方面給藥難度低、患者可及性高，且治療相對(duì)可逆、風(fēng)險(xiǎn)較低，或?qū)槎喾N無藥可治的遺傳性神經(jīng)系統(tǒng)疾病及癌癥帶來新的變革，造福全球范圍內(nèi)數(shù)以億計(jì)的患者。

晶泰科技與 ReviR 長期以來建立了緊密的合作關(guān)系。2021 年，兩家公司宣布共同開發(fā) AI 賦能的靶向 RNA 小分子藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)。2022 年起， 雙方基于晶泰科技先進(jìn)的 AI+ 機(jī)器人藥物研發(fā)平臺(tái)，結(jié)合 ReviR 的 VoyageR 平臺(tái)的 RNA 結(jié)構(gòu)計(jì)算及靶點(diǎn)預(yù)測能力，共同開發(fā)靶向 RNA 小分子藥物，以期解決尚未被滿足的臨床需求。當(dāng)前雙方合作已形成管線成果，未來計(jì)劃推至臨床階段。RNA 靶點(diǎn)具備廣闊的開發(fā)空間，期待在雙方共同努力下推進(jìn) RNA 療法革新，為全球患者帶來更加高質(zhì)高效的創(chuàng)新藥選擇。